Abstrakt
Úvod: Transtyretínová amyloidová kardiomyopatia (ATTR-CM) je progresívne ochorenie charakterizované opakovanými hospitalizáciami súvisiacimi s kardiovaskulárnym ochorením, pričom hospitalizačné náklady predstavujú 87 – 93 % priamych zdravotníckych výdavkov. Dve randomizované štúdie preukázali, že stabilizátory transtyretínu (tafamidis v ATTR-ACT; akoramidis v ATTRibute-CM) znižujú kardiovaskulárnu morbiditu a mortalitu. Táto štúdia transformuje tieto klinické benefity na ekonomické dôsledky súvisiace s hospitalizáciami pre slovenský zdravotnícky systém.
Metódy: Bol vytvorený kohortový Markovov model s mesačnými cyklami z perspektívy slovenského verejného platcu, zameraný na náklady hospitalizácií súvisiacich s kardiovaskulárnym ochorením (KV hospitalizácií). Základná analýza použila 12-mesačný časový horizont s rozšíreným 6,5-ročným scenárom. Klinické vstupy boli odvodené z klinických štúdií fázy III: akoramidis znížil ročnú mieru KV hospitalizácií na 0,22 verzus 0,45 udalostí/pacient-rok pre placebo; tafamidis na 0,48 verzus 0,70 udalostí/pacient-rok. Slovenské špecifické náklady na hospitalizáciu boli 3462,94 € na prijatie. Zdravotné utility boli 0,80 (nažive bez hospitalizácie) a 0,56 (hospitalizovaný). Model vypočítal celkové náklady, roky života adjustované na kvalitu (QALY) a inkrementálne pomery nákladovej efektívnosti (ICER).
Výsledky: V rámci base case, akoramidis ušetril 2550 € na pacienta a tafamidis ušetril 1905 € na pacienta na hospitalizačných nákladoch. V 6,5-ročnej analýze akoramidis generoval celkové hospitalizačné náklady 9719 € verzus 21 916 € pre štandardnú terapiu (12 196 € úspor), pričom produkoval 4,82 verzus 4,04 QALY (0,78 QALY zisk), čo viedlo k dominantnému ICER –
15 720,22 €/QALY. Tafamidis generoval náklady 16 371 € verzus 15 933 € pre štandardnú terapiu (437 € navyše), produkoval 3,45 verzus 2,48 QALY (0,97 QALY zisk), s ICER 450,23 €/za 1 QALY. Obe liečby výrazne znížili pravdepodobnosti hospitalizácie v porovnaní so štandardnou starostlivosou.
Závery: Zníženie počtu KV hospitalizácií stabilizátormi transtyretínu sa premieta do významných ekonomických úspor v slovenskom zdravotníckom systéme. Akoramidis preukázal dominantný profil nákladovej efektívnosti (šetrí náklady pri zlepšení výsledkov), kým tafamidis ukázal vysokopriaznivú nákladovú efektívnos. Tieto úspory nákladov na hospitalizácie čiastočne kompenzujú náklady na liečbu, hoci komplexné ekonomické hodnotenie vyžaduje zahrnutie akvizičných nákladov liekov. Vytvorenie slovenského ATTR-CM registra je nevyhnutné pre validáciu týchto projekcií a optimalizáciu stratégií manažmentu ochorenia (tab. 7, lit. 19). Text v PDF www.lekarskyobzor.sk.
KĽÚČOVÉ SLOVÁ: transtyretínová amyloidová kardiomyopatia, hospitalizačné náklady, nákladová efektívnosť, akoramidis, tafamidis, Markovov model.
Lek Obz 2026, 75 (2): 50-57
Hospitalization-driven economic effects of new treatments for transthyretin amyloid cardiomyopathy in Slovakia
Abstract
Introduction: Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a progressive disease characterized by recurrent cardiovascular-related hospitalizations, with hospitalization costs accounting for 87 – 93% of direct medical expenses. Two randomized trials demonstrated that transthyretin stabilizers (tafamidis in ATTR-ACT; acoramidis in ATTRibute-CM) reduce cardiovascular morbidity and mortality. This study translates these clinical benefits into hospitalization-related economic consequences for the Slovak healthcare system.
Methods: A cohort-based Markov model with monthly cycles was developed from the Slovak public-payer perspective, focusing on cardiovascular-related hospitalization costs. The base-case analysis used a 12-month time horizon with an extended 6.5-year scenario. Clinical inputs were derived from phase III clinical trials: acoramidis reduced annualized cardiovascular-related hospitalization rates to 0.22 versus 0.45 events/patient-year for placebo; tafamidis to 0.48 versus 0.70 events/patient-year. Slovak-specific hospitalization cost was €3,462.94 per admission. Health utilities were 0.80 (alive without hospitalization) and 0.56 (hospitalized). The model calculated total costs, quality-adjusted life years (QALYs), and incremental cost-effectiveness ratios (ICERs).
Results: In base case, acoramidis saved €2,550 per patient and tafamidis saved €1,905 per patient in hospitalization costs. In the 6.5-year analysis, acoramidis generated total hospitalization costs of €9,719 versus €21,916 for standard therapy (€12,196 saved), while producing 4.82 versus 4.04 QALYs (0.78 QALYs gained), yielding a dominant ICER of – €15,720.22/QALY. Tafamidis generated costs of €16,371 versus €15,933 for standard therapy (€437 incremental), producing 3.45 versus 2.48 QALYs (0.97 QALYs gained), with an ICER of €450.23/per 1 QALY. Both treatments substantially reduced hospitalization probabilities compared to standard care.
Conclusions: Reductions in cardiovascular-related hospitalizations achieved with transthyretin stabilizers translate into meaningful economic savings within the Slovak healthcare system. Acoramidis demonstrated a dominant cost-effectiveness profile (saving costs while improving outcomes), while tafamidis showed highly favorable cost-effectiveness. These hospitalization-driven savings partially offset treatment costs, though comprehensive economic evaluation requires incorporating drug acquisition costs. Establishing a Slovak ATTR-CM registry is essential for validating these projections and optimizing disease management strategies (Tab. 7, Ref. 19). Text in PDF www.lekarskyobzor.sk.
KEY WORDS: transthyretin amyloid cardiomyopathy, hospitalization costs, cost-effectiveness, acoramidis, tafamidis, Markov model.
Lek Obz 2026, 75 (2): 50-57
Robert BABELA 1,3, Terezia HLAVATA 2, Peter POLAK 3
1 Slovak Medical University, Bratislava, rector Dr.h.c. prof. MUDr. P. Šimko, CSc.
2 National Institute of Cardiovascular Disease, Department for Congenital Heart Defects in Adults, head of department
prof. MUDr. I. Šimková, CSc.
3 Project HealthCare (PHC), Healthcare Think-Tank, Bratislava
